Comprendre les thérapies basées sur les oligonucléotides anti-sens dans les dystrophies musculaires

Bonne nouvelle pour la communauté de la dystrophie musculaire de Duchenne. Le 8 juin, BioMarin a annoncé le dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché auprès de l'Agence europénne des médicaments pour le drisapersen, une molécule candidate antisens pour le saut d’exon 51, capable de cibler les mutations génétiques les plus répandues responsables de l'absence de production de dystrophine fonctionnelle. ...