Résultats cliniques de NASH : définir les bonnes étapes

La stéatohépatite non alcoolique (NASH) peut provoquer des maladies graves telles que la cirrhose et ses complications, le cancer du foie et la transplantation hépatique. De nombreux patients finissent par succomber à leurs problèmes de foie ou à une maladie cardiovasculaire. Le défi que pose le développement de médicaments pour la NASH est de démontrer une amélioration des résultats cliniques. Il faut plusieurs années à une cirrhose pour se développer et il n'est pas pratique de réaliser des études aussi longues pour pouvoir identifier les bénéfices du traitement. De ce fait, afin d'accélérer le processus et de fournir de nouveaux médicaments aux patients, les entreprises de médicaments biologiques doivent envisager critères d'étude de substitution qui soient fiables, possibles à obtenir dans un laps de temps raisonnable, et associés à une évolution de la maladie.

Un éventail de patients NASH

présentant des résultats liés au foie sont exposés à plusieurs maladies et complications potentielles. En plus de la mortalité globale et liée au foie, il faut évaluer les étapes suivantes lors d'une étude Résultats cliniques de NASHdes résultats cliniques :

  • l'hypertension portale. Des dégâts chroniques infligés au foie provoquent une blessure menant à une fibrose, à des cicatrices et, à terme, au remplacement de l'architecture normale du foie par des nodules régénératifs. La conséquence de ces changements est le développement d'une hypertension portale.
  • L'accumulation de fluide dans l'abdomen est la conséquence de l'hypertension portale. Les diurétiques et la réduction de l'apport en sodium aident souvent, mais certains cas sont difficiles à traiter.

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Le parcours de soumission d'un test SEND dans la réalité

À quoi vous attendre lorsque vous soumettez pour la première fois un ensemble de données à la FDA

Soumission d'un test SEND avec Covance Photo d'un code binaireAvec la norme du 17 décembre 2016* concernant l'approche rapide SEND (Standard for the Exchange of Nonclinical Data) de la FDA, l'équipe opérationnelle SEND de Covance a préparé une base de données afin de soumettre un test à la FDA. Cela nous a aidé à mieux comprendre les règles de soumission SEND de la FDA, de gagner en expérience et de confirmer notre préparation afin d'aider les clients à soumettre leurs bases de données SEND.

Au cours de ce processus, nous avons tiré deux enseignements :

  • La nécessité de prévoir un délai suffisant pour préparer et soumettre les éléments à la FDA
    • Le processus de réalisation de notre première demande-test a pris plus de deux mois, du tout début à la notification de la FDA
    • Il est important de commencer suffisamment tôt pour comprendre le temps de préparation nécessaire aux demandes
  • Pour les demandes-tests uniquement, l'ensemble des données doit être présenté sur un CD physique et envoyé à la FDA par courrier postal
    • Ceci nous a surpris car SEND constitue un format électronique simplifié des données
    • (Remarque : dans le cas d'une véritable demande, l'ensemble de données SEND apparaîtra dans un emplacement spécifique appelé « tabulations » dans la structure du dossier de demande, comme précisé dans la partie 7 du guide de conformité des données d'étude FDA CDER/CBER Study Data Technical Conformance Guide).

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Essais cliniques et l'importance croissante de l'informatique

Démontrer l'efficacité, la sécurité et l'avantage différentiel d'un nouveau médicament repose sur la collecteDonnées d'essais cliniques Xcellerate Informatics - Blog Covance et l'analyse d'énormes volumes de données générées par un essai clinique. Cependant, le processus d'extraction des informations à partir des données est souvent source d'inefficacités.

Nous avons récemment discuté avec Dimitris Agrafiotis, PhD, vice-président et directeur des données de Covance afin de connaître son avis sur la manière dont l'informatique a affecté le développement de médicaments et continuera de transformer l'industrie pharmaceutique.

Q : Pourquoi l'informatique est-elle importante dans un contexte international ?

De plus en plus de grandes entreprises et d'industries reposent sur des logiciels et des services en ligne, que l'on parle de cinéma, d'agriculture ou de défense nationale. Beaucoup de ces entreprises à succès issues de la nouvelle économie sont des entreprises technologiques comme celles que l'on trouve dans la Silicon Valley et qui envahissent et modifient le visage du secteur. Lire la suite

Quels sont les biomarqueurs non invasifs émergents dans le cadre de la NASH ?

Novel biomarkers represent a promising means to improve diagnosis of nonalcoholic steatohepatitis (NASH). Actuellement, un diagnostic final nécessite une biopsie du foie, une procédure Blog Covance : NASH, une pathologie du foiechirurgicale posant un certain nombre de limites. Il existe différents biomarqueurs permettant d'évaluer le statut du foie, mais ils ne distinguent pas toujours les patients souffrant de la NASH des autres pathologies. Les techniques d'imagerie avancées, même si elles sont utiles pour certains symptômes associés au foie, peuvent s'avérer peu pratiques et coûteuses.

L'objectif final est de trouver des biomarqueurs non invasifs permettant de savoir instantanément si le patient souffre d'une stéatohépatite ou fibrose du foie associée à la maladie du foie gras (NAFLD). De récentes études indiquent que la spectroscopie par résonance magnétique nucléaire (RMN), les analyses microARN et le génotypage peuvent être des outils utiles. Incorporer de nouveaux marqueurs dans les essais cliniques peut donner aux compagnies biopharmaceutiques une indication sur l'efficacité d'une molécule et leur donner la confiance pour évoluer vers la phase suivante des essais cliniques. Lire la suite

Un virage vers une médecine plus personnalisée en Chine

pilules déposées sur une mappemonde. Sujet : une médecine plus personnalisée en Chine

Les entreprises biopharmaceutiques chinoises s'orientent vers un développement au-delà des médicaments génériques avec la production d'une médecine plus personnalisée et de nouveautés dans les thérapies, les biomarqueurs et les diagnostics compagnons. Steven Anderson, PhD, directeur scientifique général de Covance, a évoqué récemment le sujet de l'apparition des biomarqueurs et de la médecine de précision dans le paysage du développement des médicaments en Chine et de la médecine translationnelle.

Une attention portée aux biomarqueurs

« L'efficacité d'un traitement médicamenteux peut grandement varier et les effets secondaires peuvent être fréquents, mais ces paramètres sont difficiles à anticiper, » explique M. Anderson. « C'est pour cela que les traitements ciblés basés sur les biomarqueurs peuvent permettre de décider d'une thérapie et de mieux identifier les patients pouvant en tirer le meilleur profit. »

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Progresser dans le développement de médicaments pour traiter les maladies rares : quatre éléments clés pour l'accès aux marchés

Notre industrie observe une croissance importante sur le marché des maladies rares, grâce aux apports financiers et réglementaires visant au développement des médicaments pour traiter les maladies orphelines. Il s'agit d'une bonne nouvelle pour Blog Covance : développement de médicaments pour traiter les maladies rares - l'accès aux marchés. Photo d'un homme tenant une pilule. les promoteurs et les patients, mais il faut relativiser car les essais sur les maladies rares restent difficiles à mener. De plus, la réalisation d'une étude complexe et l'obtention d'une autorisation réglementaire ne sont pas nécessairement suivies d'une réussite sur les marchés.

John D. McDermott, Jr., vice-président des services d'accès aux marchés chez Covance, a récemment livré ses perspectives sur les difficultés d'accès aux marchés dans le cadre du développement de médicaments pour traiter les maladies rares et évoqué les éléments clés à prendre en compte du côté des promoteurs et partenaires.

  1. Informer sur la maladie en amont

Même si les maladies rares sont de plus en plus connues, il reste difficile pour les promoteurs de savoir dans quelle mesure les organismes payeurs potentiels connaissent l'état de santé particulier qu'ils ciblent et son degré d'importance pour les patients. Lire la suite

Comment aborder les questions précliniques lors du développement de la NASH

The pre-clinical phase of development for non-alcoholic steatohepatitis (NASH) drugs faces many challenges. Les entreprises biopharmaceutiques ont différents choix pour les modèles de Questions précliniques lors du développement NASH - Blog Covance. Image de molécules.rongeurs, mais avant de décider de la meilleure approche, elles doivent choisir les bons facteurs, faire un choix par exemple entre la personnalisation et la vitesse.

Parmi les difficultés :

  • Régime : il n'existe pas de certitude dans ce domaine suggérant la supériorité d'un régime d'induction sur un autre.
  • Durée d'induction de la maladie : selon le type de régime, il faut de 6 à 9 mois pour que les modèles présentent des signes de type NASH.
  • Traduction : les nouveaux biomarqueurs utilisés dans les essais cliniques humaines ont besoin d'une validation plus longue sur les modèles de rongeurs.

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Accélérer le développement de médicaments pour maladies rares et orphelines : opportunités concernant les biomarqueurs, les diagnostics et l'implication des patients

Les maladies rares affectent plus de 350 millions de personnes dans le monde entier, mais les patients ne disposent souvent que d'un choix limité Développement de médicaments des laboratoires de Covance pour traiter les maladies rares et orphelines Photo de brins d'ADNde thérapies approuvées. De ce fait, de nombreux patients ont dans un premier temps rejoint des groupes de défense afin d'entrer en relation avec des personnes souffrant de la même maladie rare, mais aussi pour promouvoir la recherche, unir les divers partenaires et encourager de nouvelles opportunités dans une optique thérapeutique. Les efforts de recherche et développement de médicaments pour traiter les maladies orphelines s'orientent dans la même direction en intégrant les besoins des patients et en examinant les résultats potentiels.

Relever les défis dans le développement de médicaments pour traiter les maladies rares et orphelines

Avec des incitations financières soutenues par l'État, les avancées dans les technologies génomiques afin d'identifier les cibles prometteuses pour le développement de médicaments, l'organisation des groupes de patients qui ne cesse de s'améliorer et des taux d'obtention d'autorisation réglementaire supérieur à la moyenne, les organisations qui développent des médicaments ont les motivations nécessaires pour s'intéresser aux maladies rares. Même si ces tendances sont prometteuses pour les patients dont les besoins médicaux urgents ne sont pas satisfaits, le développement de médicaments pour les maladies orphelines doit encore faire face à bien des difficultés. La nature même des maladies rares exerce une certaine pression concernant l'identification et l'accès à un nombre suffisant de patients pour les essais cliniques.

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Exploiter les opportunités mondiales de développement de médicaments en Chine

Le marché pharmaceutique chinois continue de croître de façon régulière, mais les développeurs de médicaments en Développement de médicaments Covance ChinaChine font face à des défis similaires à ceux de leurs homologues mondiaux : les délais de développement augmentent et les taux de réussite chutent. Xiaoning Guo, PhD, PMP, directeur de programme de développement clinique à Covance Asia Pacific, a récemment discuté des potentielles stratégies d'amélioration des retours sur investissement et d'accélération du développement mondial.

Un paysage qui évolue

« Les régulations chinoises ont beaucoup changé, avec de nouvelles politiques et instructions tandis que la CFDA (China Food and Drug Administration) encourage fortement l'innovation, » explique Guo. « Les entreprises pharmaceutiques domestiques de Chine peuvent bénéficier de délais d'analyse de l'IND et de processus d'approbation révisés pour que leurs essais cliniques de la phase I à la phase III soient approuvés simultanément. »

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