Progresser dans le développement de médicaments pour traiter les maladies rares : quatre éléments clés pour l'accès aux marchés

Notre industrie observe une croissance importante sur le marché des maladies rares, grâce aux apports financiers et réglementaires visant au développement des médicaments pour traiter les maladies orphelines. Il s'agit d'une bonne nouvelle pour Blog Covance : développement de médicaments pour traiter les maladies rares - l'accès aux marchés. Photo d'un homme tenant une pilule. les promoteurs et les patients, mais il faut relativiser car les essais sur les maladies rares restent difficiles à mener. De plus, la réalisation d'une étude complexe et l'obtention d'une autorisation réglementaire ne sont pas nécessairement suivies d'une réussite sur les marchés.

John D. McDermott, Jr., vice-président des services d'accès aux marchés chez Covance, a récemment livré ses perspectives sur les difficultés d'accès aux marchés dans le cadre du développement de médicaments pour traiter les maladies rares et évoqué les éléments clés à prendre en compte du côté des promoteurs et partenaires.

  1. Informer sur la maladie en amont

Même si les maladies rares sont de plus en plus connues, il reste difficile pour les promoteurs de savoir dans quelle mesure les organismes payeurs potentiels connaissent l'état de santé particulier qu'ils ciblent et son degré d'importance pour les patients.

En développant des preuves retraçant l'évolution naturelle de la maladie et mettant en lumière la charge pathologique des patients, les promoteurs peuvent informer les organismes payeurs sur les besoins médicaux non pourvus et leurs conséquences pour les malades. Ces données peuvent aussi définir la valeur de la proposition qui en découle. Les promoteurs doivent promouvoir une approche « marketing » auprès des organismes payeurs afin de surmonter les obstacles financiers et garantir une validation en amont, car ces payeurs doivent comprendre la maladie pour laquelle ils fournissent une couverture médicamenteuse.

  1. Le point de vue du patient

Les patients affectés par une maladie rare sont essentiels pour collecter des données sur les essais cliniques, mais les données concernant leur expérience personnelle, en cours de traitement, sont également utiles. Dans le cas des maladies rares, les promoteurs sont les mieux placés pour en savoir plus sur le point de vue du patient car il leur permet de mieux comprendre leurs besoins au-delà des aspects cliniques.

Les résultats rapportés par le patient (PRO) et les autres outils de santé liés à la qualité de vie peuvent permettre aux promoteurs de mettre à jour des preuves tangibles pour susciter l'intérêt du patient. Ces outils améliorent le niveau de compréhension sur les avantages du traitement et informent le patient sur l'impact du médicament sur son quotidien. En s'appuyant sur des groupes de défense de patients, une forte connexion avec ces patients peut faciliter les futurs recrutements, guider les choix des objectifs lors des études cliniques et renforcer la demande pour le médicament lors de son lancement.

  1. Évaluer les obstacles éventuels en termes de paiement et la sensibilité de l'organisme payeur

Lors du lancement de médicaments pour les maladies orphelines, on constate un prix largement plus élevé que pour ceux visant à lutter contre les maladies non orphelines, afin de compenser les coûts de développement visant des populations de patients beaucoup plus réduites et générer un retour sur investissement suffisant. Même avec un niveau d'assurance élargi, dans le cas des maladies rares, les cofinancements et les dépenses engagées peuvent s'avérer prohibitifs. Les promoteurs doivent prêter attention à la charge financière sur les patients et s'assurer que ceux-ci pourront payer le traitement.

Les programmes d'assistance au financement peuvent orienter les patients vers des fondations caritatives qui participent au financement et améliorent l'accès et le suivi des soins. Les fabricants doivent aussi envisager d'offrir leurs propres programmes d'assistance aux patients pour les personnes assurées ou non, qui ne disposent des moyens financiers. Quel que soit le tarif public, les promoteurs doivent créer de solides programmes d'accès aux marchés qui répondent aux besoins des patients au niveau des services de gestion des remboursements, qui sont essentiels.

  1. Comprendre l'itinéraire d'accès au marché et ses conséquences

Parfois, les promoteurs ont la possibilité de reprendre des indications orphelines ou non orphelines pour le même produit. Le développement de médicaments pour traiter une maladie orpheline peut être très intéressant pour les promoteurs en raison d'une autorisation potentiellement plus rapide, d'une exclusivité plus longue et de niveaux d'investissement plus faibles dans le cadre d'une mise sur le marché. Pourtant, choisir un itinéraire d'accès au marché adapté à une maladie orpheline n'est pas toujours idéal.

Les promoteurs qui doivent faire le choix entre les indications orphelines ou non orphelines doivent évaluer les diverses dimensions de leur marché afin de choisir la solution ayant le plus fort potentiel commercial. Certains facteurs à prendre en compte : les tailles comparatives des populations de patients, les tarifs attendus, l'investissement nécessaire, la durée du développement et l'impact sur les indications de suivi. Une planification et un modèle d'investissement sérieux doivent aider les promoteurs à choisir le bon itinéraire d'accès aux marchés.

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Conduire de manière efficace une étude clinique sur une maladie rare et apporter un traitement au patient est un processus délicat. Chez Covance, nous avons plus de 25 ans d'expérience dans le conseil en matière d'accès aux marchés pour les maladies rares et orphelines. Nous nous appuyons sur notre expérience et plus de 50 indications pour vous aider à réaliser le plein potentiel de votre programme de développement de médicaments pour traiter les maladies rares.

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