Faire avancer les choses du côté des maladies rares

Chaque année, le dernier jour de février est consacré aux maladies rares, pour sensibiliser le public sur l'impact potentiel que nous pouvons avoir sur cet important segment de la population mondiale. Des décideurs politiques aux chercheurs en passant par les autorités sanitaires, nous jouons tous un rôle quand il s'agit de faire avancer les choses pour 300 millions de personnes que l'on estime souffrir d'une maladie rare dans le monde.

Pour marquer l'événement, je souhaite réfléchir à mon propre rôle pour faire bouger les choses et améliorer le sort des patients qui attendent des soins qui leur changeront la vie. J'ai commencé mon parcours comme clinicienne, où j'ai pu m'occuper de patients atteints de différentes maladies rares. Au niveau personnel, je suis également la tante d'un petit garçon atteint depuis 8 ans d'une maladie cardiopulmonaire rare. À mon avis, les maladies rares ne sont pas si rares que ça.  Lire la suite

Feuille de route des données en vie réelle (RWE) en Europe

Plusieurs pays européens ont recours à des données massives et des essais randomisés contrôlés pour guider la prise de décisions en matière de santé et résoudre les problèmes d'accès aux marchés. La Commission consultative européenne des RWE a été créée pour explorer les domaines potentiels d'utilisation des données en vie réelle (RWE) dans des pays comme le Royaume-Uni, la France, le Portugal, etc. Cette commission fait participer les parties prenantes, y compris les organismes payeurs, les fournisseurs et les associations de patients, afin de développer une plateforme et d'élargir la communauté pour les RWE. La commission a mis au point une feuille de route avec des initiatives sur une durée de trois ans pour améliorer l'utilisation des RWE. Les collaborateurs sont répartis dans les domaines des licences, des commissionnements et des accès, de la prise de décisions cliniques et de la prise de décisions fondées sur les résultats des patients, afin d'établir un ordre de priorité pour quatre points d'action clés.

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Le point de vue pharmaceutique sur les données en vie réelle (RWE) pour les organismes payeurs et les patients

Les données en vie réelle (RWE) permettent aux organismes payeurs de prendre des décisions en matière de remboursement, et d'aider les patients à gérer leur budget et à estimer les risques et les avantages de chaque intervention. L'intégration des RWE dans les cadres d'évaluation de la valeur, utilisés pour déterminer la valeur des médicaments, peut aider les organismes payeurs à prendre des décisions éclairées et fondées sur des données probantes pour prendre des décisions de remboursement. Les RWE donnent un aperçu de l'impact réel d'une intervention donnée, et ce, en favorisant les « accords de partage des risques basés sur la performance » entre les organismes payeurs et les fabricants. United Health et Merck ont collaboré pour associer les paiements aux performances des médicaments grâce aux RWE. De même, Amgen et Humana se sont associés pour cibler les maladies chroniques en générant des RWE.

L'engagement du patient est un autre élément déterminent de la génération des RWE, ainsi que leur diffusion. La réintroduction de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), ainsi que la 21st Century Cures Act mettent l'accent sur l'utilisation des données de patients au service du développement de médicaments. Les patients peuvent prendre de meilleures décisions éclairées en fonction des informations fournies par le Patient-Centered Outcomes Research Institute, le National Health Council, les réseaux virtuels et la technologie numérique, comme mHealth. Johnson & Johnson a collaboré avec Aetna pour utiliser une technologie portable dans le dépistage de la fibrillation auriculaire afin de générer des RWE. Health PROMISE, un outil de déclaration de résultats des patients intégrés aux dossiers médicaux électroniques, aide les patients atteints de MICI et les prestataires de services à visualiser les données en temps réel, améliorant ainsi leur qualité de vie.

Conclusion
Les données de vie réelle peuvent aider les organismes payeurs et les patients à examiner les analyses portant sur les coûts-avantages d'une intervention donnée, et ce, grâce à des données probantes sur les patients. L'utilisation innovante de la technologie peut ouvrir la voie pour améliorer l'engagement des patients et créer des possibilités d'accès, d'intégration, d'analyse et d'utilisation efficace des RWE.

[Pour en savoir plus sur ce sujet, veuillez écouter notre récent webinaire sur la stratégie des RWE intitulé « Tirer parti des données concrètes pour favoriser l'accès des patients à des soins abordables ». Le webinaire comprend des avis d'experts spécialisés, de Roche, Janssen Global Scientific Affairs et Novo Nordisk, qui examinent les défis auxquels le secteur est confronté et présentent les bonnes pratiques.]

Billet publié à l'origine sur le blog Sciformix, une entreprise Covance.

Auteur d'origine : Madhur Garg 
Directeur, données réelles et accès aux marchés

Établir un contrôle sur le processus de fabrication et la qualité de vos médicaments biologiques

101679_Grande-molécule_1575263331Lorsqu'un patient lit l'étiquette de son médicament, il espère naturellement que la boîte contiendra la bonne molécule, que celle-ci n'est pas dangereuse, qu'elle a l'effet voulu et que le dosage est adapté. Les compagnies pharmaceutiques qui produisent ces médicaments doivent de même faire confiance à leurs processus de fabrication et contrôles de qualité internes pour créer les médicaments dans lesquels le patient a confiance.

En matière de développement de médicaments biologiques, le processus de création d'un produit de qualité est moins simple que dans le cas de petites molécules, comme les antidouleurs du type aspirine. Choisir le partenaire adapté, comme Covance et son modèle de « Laboratoire d'analyse BPL central » peut faciliter l'accès à la validation et permettre une fabrication à la qualité constante de votre médicament biologique.    Lire la suite

Données en vie réelle (RWE) et accès aux marchés aux États-Unis

Les essais contrôlés randomisés démontrent l'efficacité et la sécurité des médicaments et sont donc essentiels à l'autorisation réglementaire. Cependant, les données du monde réel (RWD) sont une source de données probantes de plus en plus importantes au fur et à mesure que nous progressons dans le processus de développement d'un médicament. Les RWD peuvent également être utiles dans l'obtention de l'autorisation réglementaire. La communication de la valeur d'une technologie de la santé est essentielle pour appuyer l'accès aux marchés d'un médicament. Des profils cliniques comparatifs favorables et un bon rapport coût-efficacité peuvent influer sur la situation d'un médicament dans le formulaire d'un organisme payeur.

La loi 21st Century Cures Act (Section 3037) a modifié la loi américaine FDA Modernization Act 114, qui prévoit l'utilisation de données en vie réelle (RWE) afin d'appuyer toute recommandation d'une nouvelle indication pour un médicament approuvé. Ceci permet aux fabricants de communiquer plus en détails sur la valeur d'un produit, comme par exemple des données comparatives sur les résultats déclarés par les patients. Ce changement a permis d'élargir le public visé et d'accélérer l'accès aux marchés. La FDA a également reconnu l'importance des RWE pour combler les lacunes des données, tout en prenant des décisions en matière de santé. Avelumab a bénéficié d'une autorisation accélérée en raison de données probantes d'une étude d'observation, qui décrivaient de mauvais résultats chez les patients souffrant d'un carcinome à cellules de Merkel traités par chimiothérapies cytotoxiques.

Conclusion
Les données en données réelles obtenues au cours des phases préalables et postérieures du développement de médicaments offrent la possibilité d'accélérer l'accès aux marchés et de favoriser des obtentions d'autorisations plus rapides. Les RWE peuvent être également utilisée par les autorités réglementaires afin de combler toute lacune des données associée à l'efficacité dans le monde réel.

[Pour en savoir plus sur ce sujet, veuillez écouter notre récent webinaire sur la stratégie des RWE intitulé « Tirer parti des données concrètes pour favoriser l'accès des patients à des soins abordables ». Le webinaire comprend des avis d'experts spécialisés, de Roche, Janssen Global Scientific Affairs et Novo Nordisk, qui examinent les défis auxquels le secteur est confronté et présentent les bonnes pratiques.]

Billet publié à l'origine sur le blog Sciformix, une entreprise Covance

Auteur d'origine : Madhur Garg 
Directeur, données réelles et accès aux marchés

Conformité E6 : explorer les défis

La majorité des promoteurs sont informés de la récente mise à jour (R2) de l'ICH GCP E6, qui émet des recommandations sur l'harmonisation des normes européennes, japonaises et américaines. Concernant la mise en place de directives à propos du rôle de surveillance et de gestion des risques, il existe de nombreux facteurs à prendre en compte pour une mise en place réussie.

Cet article évoque un certain nombre de défis à relever pour les promoteurs répondant à ces recommandations tout en examinant les opportunités pouvant conduire à une meilleure efficacité dans l'écosystème actuel prévoyant des essais complexes.

Répondre aux différents niveaux d'adoption

Selon la dernière mise à jour, les promoteurs doivent employer un système de gestion qualité adaptatif et doivent aussi superviser les CRO. Mais face aux divers systèmes de suivi, systèmes fournisseurs, CTMS et plateformes de suivi, avoir une vision globale peut être difficile et sujet à erreur. Lire la suite