Données en vie réelle (RWE) et accès aux marchés aux États-Unis

Les essais contrôlés randomisés démontrent l'efficacité et la sécurité des médicaments et sont donc essentiels à l'autorisation réglementaire. Cependant, les données du monde réel (RWD) sont une source de données probantes de plus en plus importantes au fur et à mesure que nous progressons dans le processus de développement d'un médicament. Les RWD peuvent également être utiles dans l'obtention de l'autorisation réglementaire. La communication de la valeur d'une technologie de la santé est essentielle pour appuyer l'accès aux marchés d'un médicament. Des profils cliniques comparatifs favorables et un bon rapport coût-efficacité peuvent influer sur la situation d'un médicament dans le formulaire d'un organisme payeur.

La loi 21st Century Cures Act (Section 3037) a modifié la loi américaine FDA Modernization Act 114, qui prévoit l'utilisation de données en vie réelle (RWE) afin d'appuyer toute recommandation d'une nouvelle indication pour un médicament approuvé. Ceci permet aux fabricants de communiquer plus en détails sur la valeur d'un produit, comme par exemple des données comparatives sur les résultats déclarés par les patients. Ce changement a permis d'élargir le public visé et d'accélérer l'accès aux marchés. La FDA a également reconnu l'importance des RWE pour combler les lacunes des données, tout en prenant des décisions en matière de santé. Avelumab a bénéficié d'une autorisation accélérée en raison de données probantes d'une étude d'observation, qui décrivaient de mauvais résultats chez les patients souffrant d'un carcinome à cellules de Merkel traités par chimiothérapies cytotoxiques.

Conclusion
Les données en données réelles obtenues au cours des phases préalables et postérieures du développement de médicaments offrent la possibilité d'accélérer l'accès aux marchés et de favoriser des obtentions d'autorisations plus rapides. Les RWE peuvent être également utilisée par les autorités réglementaires afin de combler toute lacune des données associée à l'efficacité dans le monde réel.

[Pour en savoir plus sur ce sujet, veuillez écouter notre récent webinaire sur la stratégie des RWE intitulé « Tirer parti des données concrètes pour favoriser l'accès des patients à des soins abordables ». Le webinaire comprend des avis d'experts spécialisés, de Roche, Janssen Global Scientific Affairs et Novo Nordisk, qui examinent les défis auxquels le secteur est confronté et présentent les bonnes pratiques.]

Billet publié à l'origine sur le blog Sciformix, une entreprise Covance

Auteur d'origine : Madhur Garg 
Directeur, données réelles et accès aux marchés