Combler les lacunes de connaissances grâce aux études avec données de vie réelle : l'importance de commencer au plus tôt

Démontrer avec succès la sécurité et l'efficacité d'un produit dans un essai clinique randomisé est une grande réussite, mais cela ne se traduit pas toujours par un accès au marché et une adoption dès le lancement. Comme les essais cliniques sont limités à un sous-ensemble de patients sous contrôle, les observations tirées de l'essai clinique peuvent être différentes de ce qui se passe dans les faits, dans la pratique clinique. C'est là que les données en vie réelle peuvent aider les entreprises pharmaceutiques à planifier le développement et à démontrer l'efficacité, la sécurité et la valeur comparative d'un produit, du point de vue de différentes parties prenantes, dont les agences de régulation, les organismes payeurs, les prescripteurs et les patients.

Cet article se penche sur le rôle des données en vie réelle, les différents besoins en matière d'information des parties prenantes, et les solutions potentielles pour répondre à l'évolution de leurs exigences.

 Données au-delà de l'essai clinique 

La nature contrôlée de l'essai clinique permet aux chercheurs d'examiner attentivement les effets d'un traitement par rapport à un placebo ou aux normes de soins les plus récentes. Mais, hors de l'essai clinique, le soin des patients peut s'avérer plus variable et complexe. Pour comprendre les modèles de traitement actuels et les besoins non comblés dans une population plus hétérogène sur le marché, les entreprises pharmaceutiques se tournent de plus en plus vers les données en vie réelle.

Les données en vie réelle s'appuient sur des sources en dehors d'un essai clinique classique, par exemple, à partir d'une base de données existante, ou de la conduite d'une étude observationnelle prospective ou d'un registre des maladies.

En comprenant mieux les soins des patients dans la pratique clinique habituelle, les entreprises pharmaceutiques peuvent adapter leurs points de décision internes à toutes les étapes du développement de leur produit et prendre des décisions externes mieux étayées. Par exemple, les données en vie réelle peuvent aider à :

  • Concentrer l'investissement en identifiant des populations de patients avec d'importants besoins non satisfaits.
  • Prendre des décisions de développement commercial éclairées en validant l'épidémiologie et les modèles de traitement pour les prévisions.
  • Réduire les coûts de développement en accélérant le recrutement pour l'essai, en réduisant les besoins de recherche préliminaire/étude de marché et en raccourcissant les délais de réponse aux organismes régulateurs.
  • Optimiser le lancement du produit en identifiant les marchés clés
  • Atteindre plus rapidement le pic des ventes en accélérant le remboursement.
  • Augmenter l'efficacité des commerciaux en permettant un suivi en temps réel qui optimise le positionnement.
  • Assurer l'accès continu des patients en démontrant la sécurité et l'efficacité post mise sur le marché.

À l'origine, les données en vie réelle étaient utilisées vers la fin du développement, mais désormais, de nombreuses entreprises pharmaceutiques incluent les recherches sur les données en vie réelle plus tôt dans leur processus du développement de médicament.

Satisfaire les besoins des parties prenantes

Comme les données en vie réelle doivent aider à répondre aux besoins des différentes parties prenantes et qu'elles peuvent être générées à travers de nombreux modèles d'études, réussir la planification d'études basées sur des données en vie réelle exige des contributions et une expertise multidisciplinaires.

Parmi les parties prenantes se trouvent des preneurs de décision externes qui ont chacun leurs propres objectifs et leurs besoins en informations. Par exemple, un régulateur peut être intéressé par la sécurité du produit une fois qu'il a été lancé et qu'il est prescrit plus largement. L'organisme payeur peut être intéressé par l'efficacité réelle du coût clinique pour déterminer l'inscription du médicament.

Les parties prenantes internes dans l'entreprise peuvent également avoir différentes approches des données en vie réelle. Pensez aux différences et aux degrés de familiarité avec les données en vie réelle entre les services d'affaires médicales, d'économie de la santé, de recherche sur les résultats, d'accès aux marchés, de statistiques, de réglementation et les personnels scientifiques, cliniques et médicaux. Ces postes et rôles variés impliqués dans le processus de planification des données en vie réelle montre bien qu'il est important pour les parties prenantes en interne de comprendre les objectifs et besoins en information de chacum, afin d'avoir une meilleure coordination.

Assurer un dialogue et une coordination constantes entre les parties prenantes internes apporte de nombreux avantages et peut faire partie d'une stratégie commerciale à long terme, mais la réalité peut contredire ce scénario idéal. Dans des structures d'entreprise complexes, les équipes gèrent parfois leur propre budget indépendant et ont des lignes de rapport séparées, des visions, des priorités et des objectifs distincts ainsi que différents prestataires de données avec des droits d'accès différents. Dans certains cas, chaque équipe génère ses propres données en vie réelle, dans un système sans coordination.

Réagir face à l'évolution de l'environnement

Toutefois, même avec un processus défini et une bonne communication dans l'entreprise, les besoins en matière d'information changent au fil du temps. Différents événements clés dans le cycle de vie du produit peuvent être à l'origine d'un besoin de preuves supplémentaires. Par exemple, si un concurrent lance un nouveau produit et que la norme de soin change, la génération de données en vie réelle doit prendre ce changement en compte. Générer des données en vie réelle est un processus permanent et répétitif avec de multiples activités de recherches en parallèle. Ce processus inclut souvent des études auxquelles il peut être nécessaire de revenir ou qui doivent être répétées au fil du temps.

Que vous rassembliez des données en vie réelle primaires à l'aide d'études prospectives ou de registres ou que vous accédiez à des données secondaires, à partir de dossiers médicaux ou de bases de données existants, la planification des études basées sur les données en vie réelle est complexe. Et même si les projets s'appuyant sur des données en vie réelle peuvent impliquer des recherches réduites et plus ciblées, évaluer toutes les options existantes exige une approche multidisciplinaire.

Pour aider les promoteurs dans cet effort, plusieurs chercheurs en données de vie réelle de Covance et du secteur ont récemment développé un outil cadre en ligne. Découvrez cette initiative unique et l'outil cadre pour les données en vie réelle dans notre prochain article de cette série. Cliquez ici pour parler à un interlocuteur de vos besoins en matière de données de vie réelle. Pour en savoir plus sur l'accès aux marchés Covance, rendez-vous sur www.covance.com/marketaccess.